BioCryst Pharmaceuticals4日宣布，美国FDA已批准Orladeyo(berotralstat)上市，作为一款每日一次的口服疗法，用于预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿(HAE)发作。新闻稿指出，这是首款预防HAE发作的口服非甾体治疗选择。
遗传性血管水肿是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿胀，当水肿发生于气道时，可致喉水肿，如果抢救不及时，可窒息死亡。当水肿发生于胃肠道，会类似急腹症的表现，常误诊为阑尾炎、急性胰腺炎等，导致急诊进行剖腹探查。此病不仅有可能危及生命，也给患者和家属带来了沉重的经济和精神负担。
Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂。在关键性3期临床试验APeX-2中，Orladeyo在治疗24周时显著减少了疾病发作，这一减少持续直至48周。完成48周治疗的患者的HAE发作率从基线时的平均每月2.9次降低至治疗48周后的平均每月1.0次。在长期开放标签APeX-S试验中，完成48周治疗的患者平均发作率为每月0.8次。
“FDA批准Orladeyo实现了BioCryst向HAE患者做出的承诺，即致力于帮助他们开发一种口服药物，实现预防和减轻疾病发作负担的梦想。”BioCryst总裁兼首席执行官Jon Stonehouse先生说。
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