攻克“耐药困局”！癌症新药研发取得重要突破！

来源：广州九生元新特药房发布时间：2026/3/2 23:00:10

　　化疗耐药是影响卵巢癌疗效的关键屏障。西交利物浦大学王牧教授团队利用siRNA技术精准锁定SOD1靶点，通过降低耐药细胞中的基因表达，成功在实验模型中实现协同抗癌效果。依托全国高校生物医药区域技术转移转化中心（江苏苏州）（以下简称“苏州生物医药分中心”）的全流程转化辅导，该项目正逐步打通从实验室研究到临床转化间的关键堵点。

　　图为王牧教授团队，前排右三为王牧教授

　　临床痛点：铂类耐药成为治疗瓶颈卵巢癌是女性生殖系统中致死率较高的恶性肿瘤。多年来，以顺铂为代表的铂类药物一直是临床一线治疗的核心。然而，统计数据显示，约70%的患者在治疗后会出现耐药复发，导致后续治疗方案受限。针对铂耐药卵巢癌，目前的非铂类化疗联合靶向药物有效率维持在10%-25%之间，临床上迫切需要能够针对耐药机制、提高药物敏感性的新型辅助治疗手段。

　　科学发现：SOD1基因与耐药性的关联面对这一医学难题，王牧教授团队通过深入的耐药机制研究发现，SOD1（超氧化物歧化酶1）基因在铂耐药卵巢癌细胞株及动物模型中表现出异常活跃的状态。

　　实验结果表明，通过技术手段降低该基因的表达，不仅能抑制卵巢癌细胞的生长，更重要的是，能够显著恢复癌细胞对铂类药物的敏感性。这一发现为突破“耐药困局”提供了明确的生物学靶点。

　　技术创新：RNAi纳米制剂的精准打击基于上述研究，王牧教授团队设计出一种利用脂质纳米颗粒（LNP）搭载siRNA的策略，在小鼠动物模型实验中成功将耐药肿瘤细胞“扭转”为对顺铂敏感的状态，实现协同抗癌。

　　据了解，这款RNAi创新药物具有靶向性强、协同增效、安全性高三大核心优势，可精准作用于SOD1基因，减少对正常细胞的伤害，与顺铂联用可显著抑制肿瘤生长，有望填补耐药卵巢癌治疗的市场空白，提升患者总体生存率。

　　在细胞实验与CDX（细胞株来源的异种移植）模型中，该策略已成功验证了其扭转耐药状态的能力。

　　转化加速：概念验证助力跨越科研成果转化“深水区”从实验室的突破到临床应用，往往需要经过复杂的验证过程。王牧教授团队的科研成果在向临床推进过程中，曾面临概念验证数据不足、转化推进缺乏支持等挑战。

　　苏州生物医药分中心介入后，将该项目纳入核心项目库，并提供了概念验证专项资金支持。在分中心的助力下，团队开展了“卵巢癌PDX皮下移植瘤模型的药效确证”补充性实验，补充部分关键实验数据。同时，分中心还就序列优化、制剂工艺、药代动力学及安全性评价等环节提供了全流程辅导，为后续的PCC（临床前候选药物）研发和IND（新药临床试验申请）申报奠定了基础。

　　“概念验证平台的支持，是我们跨越成果转化‘死亡之谷’的重要支撑。”王牧教授表示，除了关键验证支持，中心还提供了资金扶持与专业辅导，让团队能够集中精力攻克核心技术难点，加速项目产业化进程。

　　目前，该项目已完成SOD1 siRNA序列的初步设计与修饰。随着转化路径的持续打通，该创新药有望在未来推向临床试验，为铂耐药卵巢癌患者提供新的治疗选择。

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