羟基脲片是迄今为止唯一用于临床的核糖核苷酸还原酶(RR)抑制剂类抗肿瘤药物，是治疗慢性粒细胞白血病的首选药物，其疗效最显著，缓解率达95%以上。 治疗慢性粒细胞白血病的有效药物有HU(羟基脲)、BUS(马利兰)、CTX、CLB、6-MP(6-巯基嘌呤)、MMC(丝裂霉素)。其中以羟基脲片为首选药物，羟基脲片是目前治疗慢性粒细胞白血病效果最显著的药物，缓解率在95%以上。 羟基脲片是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂。可阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性地阻碍DNA合成，对RNA及蛋白质合成无阻断作用。周期特异性药，S期细胞敏感。 羟基脲片常用于治疗慢性粒细胞白血病，并可用于对马利兰耐药的慢性粒细胞白血病。羟基脲的作用机制是在体内先转化为NO自由基,经扩散作用转运至细胞内,并使核糖核苷酸还原酶的M2亚单位的酪氨酸自由基灭活,结果导致核糖核苷酸还原酶失活,引起DNA合成抑制,处于S期细胞发生死亡,存活细胞发生同步化。此外,羟基脲还可抑制DNA损伤的修复,从而协同放疗或其他烷化剂发挥抗肿瘤作用。 正确使用羟基脲片是有效抗肿瘤的必经阶段。与其他服用方法相比，选择口服可以将羟基脲片的作用最大化。治疗慢性粒细胞白血病，每日20～60mg/Kg，每周两次，6周为一疗程。 羟基脲片有诱变、致畸胎及致癌的潜在可能，孕妇及哺乳期妇女禁用。老年患者对本品敏感，肾功能可能较差，故服用本品时应适当减少剂量。羟基脲片可能减少5－Fu转变为活性代谢物（Fd-UMP），二者并用应慎重；本品对中枢神经系统有抑制作用，故用本品时慎用巴比妥类、安定类、麻醉药等；
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